Therapie seltener Erkrankungen im Fokus
Neue Studie soll Situation nachhaltig verbessern
Die Therapie seltener Erkrankungen, die häufig einen schweren Verlauf haben, ist ein Problem, weil es meist nur wenige oder keine Informationen zur richtigen Diagnose und Therapie gibt. Zudem wären Forschung und Entwicklung geeigneter Medikamente für die Pharmaindustrie ein Verlustgeschäft. Jetzt hat das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) die Studie „Maßnahmen zur Verbesserung der gesundheitlichen Situation von Menschen mit seltenen Erkrankungen” veröffentlicht. Danach sollen – auch auf EU-Ebene – mit Hilfe öffentlicher Finanzierungshilfen Forschungs- und Anreizsysteme zur Entwicklung von speziellen Arzneimitteln geschaffen werden.
Gesundheitsministerin Ulla Schmidt sagte dazu: „Es gibt etwa 7.000 verschiedene Erkrankungen, die als selten bezeichnet werden. Oft haben diese Erkrankungen einen schweren Verlauf. Informationen über die richtige Diagnose und Therapie gibt es in vielen Fällen nicht, so dass diese Krankheiten häufig erst spät erkannt werden.” Die Ministerin wies darauf hin, dass dieser Umstand Patientinnen und Patienten, Angehörige sowie Ärztinnen und Ärzte vor ganz besondere medizinische und soziale Probleme stelle. Die Studie gebe wichtige Hinweise, wo und wie die Situation von Menschen mit seltenen Erkrankungen verbessert werden könne. Es sei hilfreich, entsprechende Maßnahmen im Rahmen einer Strategie national und EU-weit zu koordinieren.
Wissen sammeln und austauschen
Die Studie kommt nach Analyse der Situation von Menschen mit seltenen Erkrankungen in Deutschland zu mehreren Schlussfolgerungen. Demnach benötigen Patienten mit seltenen Erkrankungen „eine umfassende und spezialisierte Versorgung”. Entsprechende Formen der Versorgung sollen daher „eine ganzheitliche und koordinierte Therapie bei spezialisierten Leistungserbringern ermöglichen”. Der Implementierung von Spezialambulanzen und Referenzzentren wird dabei eine entscheidende Rolle zugewiesen. Eine weitere wichtige Funktion bei der Forschung im Bereich der Seltenen Erkrankungen nimmt insbesondere die Vernetzung von spezialisierten Medizinern beziehungsweise Einrichtungen ein. Die Fortentwicklung von Therapieoptionen soll aus regelmäßigem und umfassendem Erfahrungsaustausch der spezialisierten Mediziner gespeist werden. Da über seltene Erkrankungen nur wenige Informationen verfügbar sind und darüber hinaus die Informationsmöglichkeiten relativ unbekannt, sollen Informationsangebote beispielsweise dadurch ausgebaut werden, dass „krankheitsübergreifende, qualitätsgesicherte und internetbasierte Informationsdatenbanken und Auskunftssysteme” geschaffen werden.
Anreizsysteme für Forschung und Entwicklung
Forschung sei für die zukünftige Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen von herausragender Bedeutung, so das BMG in seiner Pressemitteilung. Die europäische Zusammenarbeit bei der Erforschung von seltenen Erkrankungen spiele daher eine besonders wichtige Rolle und werde durch die EU, aber auch durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) umfassend im derzeitigen Forschungsrahmenprogramm gefördert. So seien Forschungs- und Anreizsysteme zur Entwicklung von speziellen Arzneimitteln geschaffen worden. Der systematische Aufbau von Registern beziehungsweise Ausbau bestehender Register könne das Wissen erhöhen und so die Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen verbessern. Dafür sei auch das koordinierte Vorgehen auf nationaler und internationaler Ebene notwendig. (kws)